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保定市科学技术协会

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基因疗法迎来新的进展


近日,《自然》子刊《自然·医学》在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中,一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究,引起了许多人的关注。

杜氏肌营养不良症这个名字在许多人听来或许稍显陌生,但它却是影响了许多儿童的严重遗传疾病,不但会影响患者的行动能力,还会危及到他们的生命。从病理上看,杜氏肌营养不良症很适合通过基因疗法来治疗。现代科学家知道,编码“抗肌萎缩蛋白”的基因有79个编码区域(外显子),这个数量可以说是非常多。如果其中有一些出现遗传突变,就可能让这个蛋白失去活性。相反,如果我们能“矫正”或者“无视”这些基因突变,或许就可以逆转杜氏肌营养不良症的病情。

这正是许多科研人员所着力的方向,杜克大学的Charles Gersbach教授自2009年起,他的课题组就在探索如何用基因疗法对杜氏肌营养不良症进行治疗,而CRISPR/Cas9基因编辑技术的诞生,则让设想接近成为现实。

在长期疗效方面,基因疗法有着不俗的效果。尽管实验小鼠只接受了一次治疗,它们体内的抗肌萎缩蛋白水平在一年后依旧保持在了高位。这些结果确认,这款基因疗法一经治疗,就能长期起效,有着良好的潜力。

疗效之外,基因疗法的潜在副作用也是研究人员所关心的。研究结果也正如科学家们所料。这些成年小鼠体内,都对基因疗法出现了免疫反应。而新出生的小鼠则没有类似的反应。这些反应虽然并不危险,但却有可能削弱基因疗法的效果。

此外,只从小鼠的健康程度来看,这些意外的基因编辑并没有引起严重的后果。研究人员们解释说,这是因为小鼠原本编码抗肌萎缩蛋白的基因就失去了功能。额外插入一些序列,不会带来什么副作用。

小鼠中的这些问题,会在人体中得到重复吗?在人体中,是否允许出现意外的基因编辑?这正是科学家们进行这些研究的目的。只有提前了解各种可能性,才能更好地将基因疗法应用于人类,造福患者。

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